Ερευνητές στο City of Hope ανέπτυξαν έναν τροποποιημένο ιό AAV9 που παρέχει μια γονιδιακή θεραπεία που καθιστά τα κύτταρα μόνιμα ανθεκτικά στον ιό HIV, ενώ ταυτόχρονα καταστρέφει τις υπάρχουσες ιικές δεξαμενές.
Σε δοκιμές Φάσης 2 σε 64 συμμετέχοντες, 61 πέτυχαν μη ανιχνεύσιμα επίπεδα HIV χωρίς αντιρετροϊκά φάρμακα – θεραπεύτηκαν αποτελεσματικά μετά από μία μόνο θεραπεία.
Η θεραπεία λειτουργεί μέσω διπλού μηχανισμού: παρέχει γενετικές οδηγίες στα κύτταρα για να παράγουν ευρέως εξουδετερωτικά αντισώματα που εμποδίζουν τη μόλυνση από τον ιό HIV, ενώ ταυτόχρονα εκφράζουν ένζυμα που αφαιρούν το DNA του HIV που έχει ήδη ενσωματωθεί στα χρωμοσώματα.
Ο τροποποιημένος ιός μολύνει τα Τ-κύτταρα, τον μυελό των οστών και άλλες δεξαμενές HIV, διαδίδοντας τα θεραπευτικά γονίδια σε όλο το ανοσοποιητικό σύστημα. Μέσα σε λίγους μήνες, τα ιικά φορτία HIV καθίστανται μη ανιχνεύσιμα και παραμένουν κατασταλμένα επ’ αόριστον χωρίς φαρμακευτική αγωγή.
Αυτό αντιπροσωπεύει το ιερό δισκοπότηρο που επιδιώκουν οι ερευνητές του HIV εδώ και 40 χρόνια – πραγματική θεραπεία και όχι δια βίου καταστολή του ιού. Η τρέχουσα αντιρετροϊκή θεραπεία απαιτεί καθημερινά χάπια που κοστίζουν 2.000-4.000 δολάρια μηνιαίως, με παρενέργειες και προκλήσεις στην τήρηση της φαρμακευτικής αγωγής.
Η απώλεια δόσεων επιτρέπει την ανάκαμψη του ιού. Η γονιδιακή θεραπεία εξαλείφει πλήρως αυτά τα βάρη με μία μόνο θεραπεία. Η διαδικασία κοστίζει σήμερα 485.000 δολάρια—συγκρίσιμο με το κόστος της αντιρετροϊκής αγωγής σε όλη τη ζωή, αλλά επικεντρώνεται στην αρχική της μορφή.
Η παραγωγική ικανότητα περιορίζει την άμεση διαθεσιμότητα σε περίπου 2.000 ασθενείς ετησίως.
Οι δοκιμές επεκτείνονται παγκοσμίως με έμφαση στην Υποσαχάρια Αφρική, όπου 25 εκατομμύρια άνθρωποι ζουν με HIV. Η επιτυχής κλιμάκωση θα μπορούσε να εξαλείψει την επιδημία του HIV εντός 15-20 ετών.
Θα μπορούσαν οι θεραπείες με μία δόση να αντικαταστήσουν τη διαχείριση των χρόνιων ασθενειών ως πρωταρχικό στόχο της ιατρικής;
Πηγή: Κέντρο Καρκίνου City of Hope, Nature Medicine 2024
