Ένας 42χρονος άνδρας με διαβήτη τύπου 1 έγινε ο πρώτος άνθρωπος που παρήγαγε τη δική του ινσουλίνη αφού έλαβε γενετικά τροποποιημένα κύτταρα νησίδων του παγκρέατος, σύμφωνα με μελέτη που δημοσιεύτηκε στο New England Journal of Medicine.
Τα κύτταρα τροποποιήθηκαν χρησιμοποιώντας την τεχνολογία CRISPR-Cas12b για να αποφευχθεί η ανίχνευση από το ανοσοποιητικό σύστημα, το οποίο κανονικά επιτίθεται στον μεταμοσχευμένο ιστό σε διαβητικούς τύπου 1.
Αντί να καταστείλουν το ανοσοποιητικό σύστημα με φάρμακα που διαρκούν εφ’ όρου ζωής, επιστήμονες από τη Σουηδία και τις ΗΠΑ τροποποίησαν τα κύτταρα-δότες ώστε να είναι «υποάνοσα».
Απενεργοποίησαν δύο γονίδια που σηματοδοτούν ξένη ταυτότητα και ενίσχυσαν μια πρωτεΐνη που ονομάζεται CD47, η οποία λειτουργεί σαν μια κυτταρική ετικέτα «μην με φάτε».
Αυτές οι τροποποιήσεις επέτρεψαν στα μεταμοσχευμένα κύτταρα να επιβιώσουν και να λειτουργήσουν χωρίς να προκαλέσουν ανοσολογική απόρριψη.
Ο άνδρας έλαβε σχεδόν 80 εκατομμύρια από αυτά τα τροποποιημένα κύτταρα, τα οποία εγχύθηκαν στον μυ του αντιβραχίου του.
Τέσσερις μήνες αργότερα, τα κύτταρα εξακολουθούσαν να παράγουν ινσουλίνη, κάτι που επιβεβαιώθηκε από την αύξηση των επιπέδων C-πεπτιδίου μετά τα γεύματα, έναν βασικό δείκτη φυσικής παραγωγής ινσουλίνης.
Αυτή η απόδειξη της ιδέας ανοίγει την πόρτα σε ένα μέλλον όπου ο διαβήτης τύπου 1 θα μπορούσε να αντιμετωπιστεί χωρίς συνθετική ινσουλίνη ή ανοσοκατασταλτικά. Είναι ακόμα νωρίς, αλλά οι επιπτώσεις είναι τεράστιες.
